"Vertex and CRISPR Therapeutics Announce Authorization of the First CRISPR/Cas9

Question

"Vertex and CRISPR Therapeutics Announce Authorization of the First CRISPR/Cas9

Gene-Edited Therapy, CASGEVY™ (exagamglogene autotemcel), by the United Kingdom MHRA for the Treatment of Sickle Cell Disease and Transfusion-Dependent Beta Thalassemia" То что мы все так ждали, наконец случилось, но пока только в Великобритании. Новое имя в генной-клеточной терапии - "CASGEVY", первый (?) одобренный препарат в "западном мире" с использованием системы редактирования генома. https://news.vrtx.com/news-releases/news-release-details/vertex-and-crispr-therapeutics-announce-authorization-first

0

16.11.2023

3 ответов

32 просмотра

Vladislav Sergeev Автор вопроса

Кому интересно - последняя корпоративная презентация по Exagamglogene Autotemcel (exa-cel, CASGEVY) на EHA23 - https://ir.crisprtx.com/static-files/d725fc70-6a5a-4ce2-a9b7-769b08955728 Но конечно ждем мощного апдейта на ASH23 в декабре, так же как и авторизации FDA.

0

16.11.2023

Vladislav Sergeev Автор вопроса

Nikita Glushkov
Не совсем понял, они сделали одну культуру клеток,...

Это ауто-, т. е. персонально для каждого из его же клеток

0

16.11.2023

Nikita Glushkov · Accepted Answer

Nikita Glushkov

Не совсем понял, они сделали одну культуру клеток, которую всем пересаживают? Или они сделали методику по трансформации клеток конкретных пациентов?

0

16.11.2023

Похожие чаты

"Vertex and CRISPR Therapeutics Announce Authorization of the First CRISPR/Cas9

3 ответов

Похожие вопросы